Gentherapie voor hiv-genezing: eerste test op mensen krijgt groen licht
Genezen van hiv met behulp van gentherapie. Voor het eerst wordt de Nobelprijswinnende CRISPR-Cas9-methode daarvoor getest bij mensen. De Amerikaanse gezondheidsautoriteit gaf in september groen licht voor het onderzoek van biotechnologiebedrijf Excision. Een belangrijke stap, maar er zijn nog wel wat horden te nemen.
Dankzij medicatie kun je met hiv gezond oud worden, en het virus niet meer overdragen. Maar er is nog geen geneesmiddel voor hiv. Dat komt doordat het virus zich nestelt in het dna van je cellen en daar slaapt, onvindbaar voor je afweersysteem. Wanneer je stopt met medicatie kan het hiv wakker worden en zich weer vermenigvuldigen.
De behandeling die de Amerikaanse onderzoekers gaan testen gebruikt CRISPR-Cas9-technologie, een soort slimme schaartjes die virus-dna herkennen. Het idee: het virus uit het dna van de cel knippen om zo van hiv te genezen.
Haken en ogen
“CRISPR is fantastische wetenschap,” vindt prof. dr. Ben Berkhout (Amsterdam UMC), “maar er zitten nog wel haken en ogen aan.” Berkhout onderzoekt met zijn team dezelfde methode om genezing van hiv te bewerkstelligen, maar dan in het laboratorium. Hij ziet dat de schaartjes vaak ook nog andere stukjes dna verwijderen of stukjes virus-dna laten zitten. “Wat je vaak krijgt: er wordt een knip links gedaan, dan gerepareerd, dan een knip rechts, en weer gerepareerd.” Dan is het hiv-dna weliswaar beschadigd, maar niet verwijderd. “Eigenlijk zou je dan eerst uitvoerig willen onderzoeken of het hiv door die beschadiging ook daadwerkelijk inactief is.”
Eenmalige infuusbehandeling
Het Excision-onderzoek richt zich dan ook niet op steriliserende genezing, waarbij geen hiv meer in het lichaam aanwezig is, maar op zogenaamde functionele genezing. Dat betekent dat iemand een ondetecteerbare, onschadelijke hoeveelheid virus overhoudt, en daarvoor geen medicatie meer hoeft te gebruiken.
De mensen met hiv die meedoen aan het onderzoek krijgen een infuusbehandeling die 1 tot 2 uur duurt. Ze gebruiken hun hiv-medicatie nog 3 maanden, terwijl er wordt getest op de veiligheid van de behandeling, en of de knipjes in het dna inderdaad zijn gezet. Na de drie maanden stoppen de deelnemers met hun hiv-medicijnen, en monitoren de onderzoekers langere tijd of het hiv terugkomt.
Meer onderzoek
Berkhout is terughoudender: hij doet zijn onderzoek op dit moment liever in een lab dan in mensen. Want soms geeft CRISPR ook nevenschade: “Met een knip worden bijvoorbeeld onbedoeld grote delen dna uit een cel verwijderd.” Gelukkig kan dat in de meeste gevallen geen kwaad, omdat veel van ons dna niet nodig is. Maar het is wel reden om meer onderzoek te doen.
“Ik hoop dat we een CRISPR-Cas-systeem ontdekken dat nog efficiënter werkt, en liever ook geen andere grote verwijdering in de genetische code tot gevolg heeft.”
